Gentherapie: Neue Transportwege für die DNA		erstellt am 08. 06. 04
Venen-Methode zur Behandlung verschiedener Krankheiten Madison (pte) - Gentherapie-Forscher reizt das enorme Potenzial, das im Ersetzen von fehlenden oder in der Ausschaltung von defekten Genen für die Heilung vieler Krankheiten liegt. Eine Gruppe, die aus Forschern der Medizinischen Universität Wisconsin, dem Waisman Center und dem Unternehmen Mirus Bio Corporation besteht, berichtet von einem großen Fortschritt, der sich auf eines der fundamentalsten Probleme der Gentherapie bezieht: wie DNA sicher und effektiv in Zellen gelangen kann. Die Forscher aus Wisconsin haben eine relativ einfache Lösung gefunden. Sie benutzten ein System, das nahezu gleich einer Verabreichung einer intravenösen Injektion funktioniert, um Gene und Proteine in die Venen der Extremitäten von Labortieren verschiedener Größen zu injizieren. Das genetische Material fand erfolgreich seinen Weg zu den Muskelzellen, wo es genauso funktionierte wie es sollte. Jon Wolff, ein Gentherapieexperte aus diesem Team, erklärt: "Unsere Venen-Methode ist eine klinisch durchführbare Prozedur, die uns ermöglicht, die DNA sicher, effektiv und wiederholt in Muskelzellen zu platzieren. Wir hoffen dass der nächste Schritt der klinische Versuch am Menschen sein wird." Als Beispiel nennt Wolff die Muskel-Dystrophie, eine genetische Erkrankung, die durch einen Mangel an einem muskel-erhaltenden Protein, dem Dystrophin, gekennzeichnet ist. Dieser Defekt könnte außer Kraft gesetzt werden, indem Gene in die Muskelzelle eingesetzt werden, die dort Dystrophin produzieren, sind die Forscher überzeugt. Auf die gleiche Weise könnte die Venen-Methode für die Behandlung von peripheren arteriellen Verschlusskrankheiten nützlich sein, die oft als Folgeerscheinung von Diabetes auftreten. Eine weitere Anwendung könnte die neue Methode bei Leberleiden wie Hepatitis und Zirrhose finden. In den Experimenten verwendeten die Forscher keine Viren, um die Gene zur Zelle zu transportieren, wie es viele andere Forschergruppen tun, sondern sie benutzten "nackte" DNA, einen Ansatz, für den Wolff die Pionierarbeit geleistet hat. Im Gegensatz zu Viren hat "nackte" DNA keinen Proteinmantel, was bedeutet, dass sie sich nicht frei von Zelle zu Zelle bewegen und sich in die Chromosomen integrieren kann. Dadurch verursacht die nackte DNA aber keine Antikörper-Reaktionen oder genetische Reaktionen, die der Prozedur schaden könnten.
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