Gentherapie für Schmetterlingskinder  

erstellt am
17. 02. 05

Wien/Salzburg (match pr) - Veränderte Gene sind die Ursache für das Leiden der Schmetterlingskinder. Jetzt ist es der Salzburger debra-Forschungsgruppe gelungen, ein solches Gen direkt in der menschlichen Zelle zu reparieren. Das neue Wissen soll sofort in Therapien angewendet werden.

Bereits seit einigen Jahren wird an der Hautabteilung der Paracelsus Privaten Medizinischen Universität Salzburg an der Entwicklung einer Therapie für Schmetterlingskinder gearbeitet. Die gelungene Reparatur eines betroffenen Gens direkt in der menschlichen Zelle stellt einen entscheidenden Schritt in Richtung einer effektiven Behandlung von Schmetterlingskindern dar.

Regelmäßige Arztbesuche gehören für Schmetterlingskinder zum Leben. Dennoch dienen diese lediglich der Symptombehandlung und der Versorgung von Wunden, um den Alltag erträglicher zu machen. Eine Therapie gibt es für die schmerzhafte Hautkrankheit mit dem wissenschaftlichen Namen "Epidermolysis Bullosa" (kurz eb) derzeit noch nicht. Deshalb wird in aller Welt fieberhaft daran gearbeitet, eine solche zu finden. Auch an der Universitätsklinik Salzburg hat sich eine Arbeitsgruppe um Univ.-Doz. Dr. Johann Bauer mit Unterstützung der Selbsthilfegruppe "debra-austria" darauf spezialisiert und kann nun erste Erfolge aufweisen.

Kürzlich gelang es erstmals kranke Zellen mit einem speziell entwickelten "Genschiff" zu behandeln und auch weitgehend zu reparieren. Genschiffe sollen intakte Gene in die betroffenen Hautzellen bringen und dadurch eine Heilung erwirken. In einem komplizierten Prozess machen sich Genschiffe die "Maschinerie" der betroffenen Zellen zu Nutze und können diese so reparieren. Da Schmetterlingskinder an vielen Varianten der Krankheit leiden können, bedarf es der Entwicklung von verschiedenen Genschiffen, die jeweils für eine bestimmte Variante einsetzbar sind.

Der Salzburger Forschungserfolg gilt einer Art der Krankheit. Es wird allerdings parallel ebenso an anderen Arten geforscht. Die Ergebnisse können nun bei Patienten angewendet werden. Damit steigen die Chancen der Therapien. Große Unterstützung erfährt die Forschung durch debra-austria, die derzeit sogar ein eigenes Zentrum in Salzburg errichtet, in dem das gesamte Know-How von Forschung bis zur medizinischen Betreuung von Patienten vereinigt werden soll.

Über debra-austria
Der gemeinnützige Verein hat das Ziel, kompetente medizinische Versorgung für eb zu ermöglichen und die Chance auf Heilung durch gezielte Forschung zu erhöhen. Mittlerweile setzen sich bei debra-austria Ärzte, Wissenschafter, Betroffene, Eltern und Freunde dafür ein, Heilung oder zumindest Linderung für das täglich mühsame und schmerzvolle Leben von eb-Patienten zu ermöglichen. Derzeit ist die Heilung der Krankheit noch nicht möglich.
     
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